Família luta na Justiça por medicamento de R$ 18 milhões para menino de 9 anos com doença rara

Terapia genética atua no DNA e corrige falha que causa a Distrofia Muscular de Duchenne. Evolução da doença pode levar a insuficiência respiratória e miocardiopatia, que são causas comuns de mortes.

G1-Goiás

Alfredo Gonçalves Dias, em Goiás — Foto: Arquivo pessoal/Eliane Lima

A família de Alfredo Gonçalves Dias luta na Justiça por um tratamento de R$ 18 milhões para o menino de 9 anos que sofre de uma doença rara. A criança foi diagnosticada com a Distrofia Muscular de Duchenne em 2022 e, até o ano passado, os tratamentos se resumiam a cuidados paliativos para retardar o avanço dos sintomas.

A Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética que causa fraqueza e atrofia muscular progressivas. Mesmo com o tratamento, feito por corticoides e fisioterapias, ela pode evoluir para insuficiência respiratória e miocardiopatia, que pode causar a morte. As informações são do relatório médico de Alfredo emitido pela neurologista pediátrica Clara Gontijo Camelo.

Eliane Lima, mãe de Alfredo, relatou que ele começou a apresentar sintomas há dois anos. “Ele caía muito. Eu fui pesquisando para ver o que era. Ele ia abaixar para pegar as coisas, e era mais difícil. Eu tenho outro filho mais novo que era mais esperto para fazer algumas coisas”, afirmou.

A mãe contou que, durante as suas buscas, soube da doença e levou o menino para realizar exames em Brasília (DF). Foi quando o diagnóstico se confirmou. Eliane disse que o menino começou a fazer tratamentos com corticoides, que melhoraram o quadro, mas que são paliativos.

“A gente ficou tratando ele com o pediatra e consultando com a neuropediatra, duas vezes por ano”, relatou. A mãe disse que Alfredo também toma vitaminas e faz fisioterapia regularmente para controle da doença.

De acordo com Eliane Lima, surgiu em 2024 uma terapia gênica que atua dentro do DNA, intervindo na falha genética que causa a doença. O tratamento é feito com o medicamento Elevidys, que é importado e ainda não foi regulamentado pela Anvisa.

Um parecer do Núcleo de Apoio Técnico ao Judiciário (NatJus) informou que não há outro medicamento com os mesmos efeitos do Elevidys, que custa 3,2 milhões de dólares. Com a cotação de R$ 5,74 para cada dólar, o valor do medicamento gira em torno dos R$ 18,3 milhões.